네르본산의 중요성

부신백질이영양증(ALD))는 X 염색체 연관 유전성 과산화소체 질환으로, 해당 유전자의 돌연변이로 인해 발생합니다.ALD 단백질(ALDP)축적을 특징으로 합니다초장쇄 지방산(VLCFA)구체적으로헥사코사노산(C26:0)특히 혈장, 뇌 백질 및 부신 피질에서 발견됩니다.[2]

MRI후방 백질 손실을 보여줍니다

ALD 환자 유래 섬유아세포를 사용하여, 이 연구는 네르본산이 에루크산과 유사하게 VLCFA 축적을 역전시킬 수 있는지 조사했습니다. 네르본산은 ALD 세포주에서 농도 의존적으로 총 지질 C26:0 축적을 역전시킬 수 있는 것으로 나타났습니다(그림 1). 또한, 네르본산은 세포 내 ATP 생성을 증가시켜 산화적 손상으로부터 ALD 섬유아세포를 보호할 수 있는 것으로 나타났습니다(그림 2). 따라서 네르본산은 세포 생화학을 변화시키고 기능을 개선할 수 있으므로 ALD 환자에게 잠재적인 치료제가 될 수 있습니다.[2]

N에르본산은 VLCF를 농도 의존적으로 일관되게 감소시키는 것으로 나타났습니다.

ALD 섬유아세포에서 네르본산(NA)이 ATP 생성에 미치는 영향

참고:[1]McGuinness MC, Lu JF, Zhang HP, Dong GX, Heinzer AK, Watkins PA, et al. X-연관 부신백질이영양증에서 ALDP(ABCD1) 및 미토콘드리아의 역할. Mol Cell Biol. 2003;23(2):744–53

[2] 테를룩, 마르시아 R 외.“네르본산은 초장쇄 지방산의 축적을 완화시키며 부신백질이영양증의 잠재적 치료법이 될 수 있다.” Neurotherapeutics : 미국 실험신경치료학회 저널, 제19권 3호(2022): 1007-1017. doi:10.1007/s13311-022-01226-7